A ideia de tratar doenças genéticas por meio da substituição de um gene defeituoso por uma cópia que funcione existe há quase três décadas.
Mas o caminho para a criação de uma terapia de verdade que seja segura e eficaz mostrou-se longo e problemático. Agora, graças aos esforços da empresa holandesa de biotecnologia uniQure, a primeira terapia do mundo ocidental para corrigir erros no código genético de uma pessoa foi finalmente aprovada. Ao mesmo tempo em que a terapia é extremamente cara e limitada a uma rara anomalia genética, a aprovação deve abrir as portas para intervenções similares.
A droga é chamada Glybera e tem como objetivo tratar uma anomalia genética chamada deficiência da lipoproteína lipase (LPLD), uma rara e geneticamente transmissível condição que impossibilita que o corpo metabolize ácidos gordurosos encontrados no sangue – o que resulta na inflamação do pâncreas. A anomalia afeta uma em cada 1 milhão de pessoas.
Como dito, a nova droga não é barata: Cada tratamento deve custar 1,2 milhão de euros (por volta de 3 milhões de reais) por paciente – o que configura um novo recorde de custo para um único remédio. Apesar disto, a empresa se justifica por dar um preço tão exorbitante ao produto. Falando à Reuters, o CEO da empresa, Joern Aldag, afirmou que mais tratamentos virão em breve, e que este preço era garantido devido ao fato de que a terapia restauraria uma função natural do corpo, e não apenas um conserto de curto prazo:
“Isso dá um benefício maior para pacientes do que estratégias de substituição de proteínas clássicas e é por isso que achamos que isso deveria ser justo e adequadamente compensado”.
Desnecessário dizer que será difícil (se não impossível) para pacientes pagarem pelo tratamento, e é por isso que a uniQure estará trabalhando com os governos europeus em potenciais estratégias de precificação (incluindo planos de pagamento). A Comissão Europeia deu à uniQure seu consentimento para começar a vender o Glybera no próximo verão.
O Glybera funciona introduzindo genes LPL normais e sadios no corpo do paciente para que eles possam fazer proteínas LPL que funcionem. O gene LPL é “empacotado” em um vetor de entrega derivado do vírus AVV que tem uma propensão natural às células musculares.
A empresa também está trabalhando na aprovação regulamentar do Glybera no Canadá e nos Estados Unidos.
No futuro, acredita-se que terapias similares serão capazes de tratar outras anomalias genéticas, incluindo a imunodeficiência combinada grave – conhecida como “doença do garoto-bolha”, devido ao fato de suas vítimas não poderem ter contato com o mundo exterior, muitas recorrendo a ambientes esterilizados, como a “bolha” em que David Vetter, uma das vítimas mais famosas, vivia.
Vale notar que o Glybera não é a primeira droga de terapia genética. Em 2003, a empresa chinesa Shenzhen SiBiono GeneTech recebeu a aprovação para uma droga de terapia genética para o câncer de cabeça e pescoço (apesar do uso não ser permitido na Europa ou na América do Norte).
